新闻资讯

News information

罕见病不罕见——投入代价治疗罕见病的意义

分类:公司新闻    发布时间:2023-02-13     访问量:303

根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。罕见病又称“孤儿病”,是众多发病率极低的疾病的统称。

 

 

与常见疾病相比,罕见疾病具有以下特点:①大多数罕见疾病都是严重或危及生命的疾病,其中许多属于先天遗传性疾病且多始发于儿童期;②对于罕见疾病,通常流行病学和疾病自然史等数据有限,医疗信息不充分,缺乏公认的研究终点及评价方法;③患者群体小,开展临床研究的机会有限,药物研发经验较少;④疾病可能存在多种亚型,不同亚型患者的症状、体征、患病率及进展模式等可能各不相同,患者可能呈现较高的异质性;⑤适用于小样本研究的方法有限。基于罕见病的特点,罕见病的研究和治疗都面临着很大的挑战。

 

对于发病率极低的疾病投入巨大代价去研究去治疗值得吗?有必要吗?值得,非常有必要,就算是微乎其微的发病率,也代表着会有人因此遭受苦难,就算只有小部分人研究,对于医学研究、人类健康来说都是进步,前期大量的投入、充分的研究才能使得在面对罕见病时,我们不是一无所知。

 

 

罕见病虽然发病率极低,但实际上世界上已知的罕见病种类有6000-8000种,可相对应的治疗药物却极少,价格大多也极高。2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录。“每一个小群体都不应该被放弃”,每一种罕见病都值得被重视,罕见病的研究与治疗任重而道远。

 

简一生物是国内生物医药企业临床用药供应服务商,致力于为客户提供从立项评估、研究开发、注册管理、临床试验到上市后研究的全生命周期服务。简一生物定位于改变中国医药行业现状,促进实现中国医药产业全面国产化,也必将为医药行业的进步贡献力量。